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受到210万美元药物价格标签的困扰? 在抱怨之前阅读此内容

2019-08-15 01:21:04 来源:工人日报

  

受到210万美元药物价格标签的困扰? 在抱怨之前阅读此内容

认为你的处方费用太高了? 有一种新药刚刚获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,每位患者的药物价格超过210万美元,使其成为有史以来最昂贵的药物。 价格是如此之高,以至于它将通过基本上是分期付款的计划来支付。

上周,FDA向Novartis(纽约证券交易所股票代码: )子公司AveXis的基因疗法Zolgensma开了绿灯,该疗法治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。 每位患者仅接受单剂量的Zolgensma。 但诺华计划在五年内每位患者每年收取42.5万美元。

来自两个主要政党的美国公众和政界人士已经因为高涨的药价而受到骚扰。 但在你的血液沸腾了诺华公司对Zolgensma的定价策略之前,你应该知道一些事情。

这种(明显的)疯狂背后的方法

看起来制药公司可以通过在空气中榨取一些数字来设定药物价格 - 而在Zolgensma的情况下,可能是靠近珠穆朗玛峰顶部的极其稀薄的空气。 然而,制药商实际上在确定这些价格时会考虑几个因素。 其中最重要的一个是可寻址的市场规模。 一般来说,可以从药物中受益的人越少,其价格就越高。

当然,这个概念不仅限于药品价格。 仅在少数特定飞机上使用的高度专业化工具将比普通螺丝刀花费更多。 为什么? 制造它的公司仍然必须承担所有基础设施成本和相关费用,但它必须从少量销售中获得该投资的利润。

因此,诺华为Zolgensma定价如此之高的重要原因是:它的可寻址市场微不足道。 脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病:在美国,有10,000到25,000人患有这种疾病。 进一步限制药物的潜力,Zolgensma仅被批准用于治疗2岁以下的儿童。 因此,诺华公司估计,目前美国只有约700名SMA患者有资格接受基因治疗。 SMA每月约有30名婴儿出生。

制药公司用作定价的另一个关键因素是药物提供的价值。 SMA是婴儿和幼儿死亡的最主要原因。 那些有条件生存的人经常在几年内承担巨额医疗费用。 另一方面,Zolgensma是一种一次性治疗,可以挽救他们的生命。

“我们谈论的是终身福利被缩减为一次性治疗,”AveXis总裁大卫·列侬在接受NPR采访时表示。 “我们不习惯这样思考。我们已经习惯了一种慢性药物治疗系统,即使不是几十年,我们也会将这些药物传播出去。”

与任何其他行业的公司一样,制药商也必须考虑竞争。 对于SMA,Biogen的Spinraza,只有一种其他批准的治疗方法。 该药物在第一年的费用为750,000美元,随后每年的费用为375,000美元。 经过五年的治疗,Spinraza的总成本超过了Zolgensma。 基于两种药物的临床研究,Zolgensma可以说更有效。

PrescriptionDrugs 在该代表性图像中,工人使用扫描装置在2010年12月2日在新泽西州Willingboro的Medco药房工厂中对自动分配器中的处方药物进行双重检查。 照片:STAN HONDA / AFP / Getty Images

漫长而不确定的批准之路

了解导致Zolgensma批准的途径也很有帮助。 2010年,一家名为Biolife Cell Bank的小公司成立。 它最初专注于脂肪(脂肪组织)和再生干细胞的加工,储存和保存。 到2013年,Biolife Cell Bank开始与俄亥俄州哥伦布市的Nationwide儿童医院(NCH)合作,开展基因治疗以治疗SMA。

该公司于2014年1月更名为AveXis,几个月后开始针对SMA进行基因治疗的第一次人体临床试验。 失败的风险非常高。 当时,没有基因疗法被批准用于任何疾病。

截至2017年底,AveXis累计损失近3.6亿美元。 该生物技术公司在2018年初提交的年度报告中指出,它预计“在可预见的未来将继续产生大量费用并增加经营亏损”。 但是在2018年4月,诺华公司宣布以高达87亿美元的价格收购AveXis。

为什么所有这些都与Zolgensma的高价格相关? 新药的开发完全与风险和回报有关。

虽然NCH在治疗SMA的基因疗法的早期研究中发挥了重要作用,但医院无法为通过临床试验和监管审批程序推进实验药物所需的努力提供资金。 相反,NCH将其SMA计划授权给AveXis以换取股票。

AveXis尝试开发SMA基因疗法的唯一途径是因为投资者愿意购买其股票,希望生物技术能够成功。 后来,在基因疗法的后期临床研究完成之前,诺华支付了数十亿美元购买AveXis,这是基于其估计该交易将使股东受益。

在此过程中,所有这些实体都承担了相当大的财务风险,因为它们有可能为其投资带来可观的回报。 这就是Zolgensma获得批准后会发生的事情。

但现实是大多数候选治疗失败了。 开始第一阶段临床试验的所有药物中只有不到10%继续获得监管部门的批准。 成功的药物必须补贴与非药物相关的开发成本。 Zolgensma的价格至少部分是因为诺华和AveX在统计上不太可能在他们未来的大部分临床计划中取得成功。

市场规则

但最终,Zolgensma为每位患者花费超过210万美元的原因有一个简单的原因:付款人不会为此付出代价。

正如独立药物定价研究组织临床与经济评论研究所(ICER)主席史蒂文D.皮尔森告诉NPR的那样,“无论价格如何,保险公司都会报道Zolgensma。”

这几乎可以肯定是夸大其词。 药品价格可能如此之高,以至于承保商拒绝承保,特别是当存在替代性治疗时。 如果诺华公司对Zolgensma的定价要高得多,比如说每位患者2000万美元,那么看起来可能会遭遇重大阻力,保险公司选择只覆盖Biogen的Spinraza。

但如果你仍然被Zolgensma非凡的价格标记所困扰,那就有一些好消息。 在不久的将来,诺华和Biogen都可能面临新的竞争对手。 罗氏和PTC Therapeutics预计今年将批准另一种SMA药物。 控制高药价的最佳解决方案可能是竞争加剧。 这就是SMA市场可能很快就会出现的情况 - 感谢其他生物技术公司和投资者愿意承担风险以换取潜在的回报。

在任何提到的股票中都没有头寸。 Motley Fool拥有Biogen的股份并推荐Biogen。 Motley Fool有 。

这篇文章在The Motley Fool中。


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(责任编辑:扶斓杨)
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