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失明基因疗法成为美国最昂贵的药物

2019-08-02 08:12:05 来源:工人日报

  

失明基因疗法成为美国最昂贵的药物

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一瓶Luxturna,一种治疗遗传性疾病的方法,用于在视网膜中交换突变的基因,并具有阻止失明的功能。 照片:Spark Therapeutics

标签价格为850,000美元,盲人基因疗法将成为美国销售最昂贵的药物。

由Spark Therapeutics制造,有助于治疗Leber先天性aumaurosis,这是一种导致失明的遗传性疾病。 罕见的情况仅影响每100,000人中有两到三个人。 该处理预计耗资100万美元,但该公司表示,由于担心药物的可及性,价格下降。

“我们希望通过负责任的价格来平衡价值和负担能力问题,以确保患者能够获得,”杰弗里马拉佐周三接受采访时表示。

该药物于12月获得了美国食品和药物管理局的批准,并且鉴于其成功,大多数保险公司可能会承保这种治疗。

哈佛大学(Harvard University)卫生经济学教授, 教授梅雷迪思罗森塔尔(Meredith Rosenthal)表示,“如果他们决定不对其进行报道,他们将立即面对负面宣传

为了进一步消除对药物成本的担忧,总部位于费城的Spark将与保险公司一起使用非传统的定价模式和方案。 星期三,星期五,保险公司Harvard Pilgrim与保险公司就退款计划达成协议,如果患者看不到预期的视力改善,将向保险公司偿还部分手续费。

“就价格和支付价格的结构而言,我认为它几乎与我们在其他创新疗法中所看到的一致,”Dana-Farber癌症的儿科肿瘤学家Stuart Orkin博士说。研究所和波士顿儿童医院健康网站 “我鼓励他们考虑付款计划。 这比他们刚刚付出代价更好,并说,你知道,'你付出了代价。'“

Spark认为,Luxturna从长远来看要比一辈子的失明便宜得多。 将Luxturna注射到双眼中以向患者提供其眼睛中有缺陷的基因的功能性拷贝。 然而,非营利性临床和经济评论研究所表示,该药物需要更便宜,才能成为具有成本效益的治疗方法。

欧洲至少有一种药物价格较贵,超过100万美元,但罕见蛋白质疾病的基因治疗已经停止。

这篇文章最初出现在医学日报上。


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(责任编辑:夔茫)
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